Un farmaco off-label è un medicinale usato per un’indicazione, una via o una modalità di somministrazione diversa da quella autorizzata. Il medico può prescriverlo in singoli casi, sotto la sua responsabilità e con il consenso informato del paziente, se non ci sono alternative autorizzate utili e l’uso è supportato da pubblicazioni scientifiche internazionali (art. 3, comma 2, D.L. 23/1998); il Servizio sanitario lo paga solo nei casi previsti, come l’elenco della legge 648/1996.
Il tema riguarda soprattutto le malattie rare, i tumori e le patologie per cui le terapie autorizzate non funzionano. Vediamo quando la prescrizione off-label è ammessa, chi paga il farmaco, come funziona l’uso compassionevole, quali altre strade esistono e cosa fare se la terapia viene negata.
In breve
- Prescrizione off-label: decide il medico, sotto la sua diretta responsabilità, dopo aver informato il paziente e averne ottenuto il consenso (art. 3, comma 2, D.L. 23/1998, convertito dalla legge 94/1998).
- Legge 648/1996: i farmaci inseriti nell’elenco AIFA sono erogati a totale carico del Servizio sanitario (art. 1, commi 4 e 4-bis, D.L. 536/1996).
- Uso compassionevole (D.M. 7 settembre 2017): farmaci in sperimentazione per malattie gravi, rare o pericolose per la vita, senza alternative valide, forniti gratuitamente dall’azienda.
- Fuori da questi canali, la prescrizione off-label non dà diritto al farmaco gratuito (art. 3, comma 4, D.L. 23/1998).
Cosa significa off-label e quando il medico può prescriverlo?
Ogni farmaco è autorizzato per determinate indicazioni, dosi e vie di somministrazione, descritte nel riassunto delle caratteristiche del prodotto. Di regola il medico deve attenersi a queste indicazioni (art. 3, comma 1, D.L. 23/1998). La legge consente però l’uso diverso a quattro condizioni:
- caso singolo, valutato per quel paziente;
- dati documentabili che mostrano che il paziente non può essere trattato utilmente con farmaci già autorizzati per quell’indicazione;
- letteratura scientifica: l’uso deve essere noto e conforme a lavori pubblicati su riviste accreditate a livello internazionale;
- informazione e consenso del paziente.
Sulla ricetta il medico non riporta il nome del paziente ma un codice che consente di risalire a lui in caso di controllo (comma 3-bis). Il consenso va raccolto con particolare cura, perché i rischi di un uso non autorizzato sono meno conosciuti: le regole generali sono nell’articolo sul consenso informato.
Chi paga il farmaco off-label?
La regola è netta: il ricorso alla prescrizione off-label non dà diritto all’erogazione del farmaco a carico del Servizio sanitario (art. 3, comma 4, D.L. 23/1998). In mancanza di altri canali, il costo resta al paziente o, in ospedale, segue le regole della struttura.
L’eccezione principale è la legge 648/1996. L’AIFA tiene un elenco di farmaci erogabili a totale carico del Servizio sanitario quando non esiste una valida alternativa terapeutica: medicinali innovativi autorizzati all’estero ma non in Italia, farmaci non ancora autorizzati ma in sperimentazione clinica e farmaci da usare per indicazioni diverse da quelle autorizzate (art. 1, comma 4, D.L. 536/1996). Dal comma 4-bis possono entrare nell’elenco anche usi off-label per cui un’alternativa esiste, se l’indicazione è nota e sostenuta dalla ricerca, secondo criteri di economicità e appropriatezza.
Cos’è l’uso compassionevole e come si accede?
L’uso compassionevole, disciplinato dal D.M. 7 settembre 2017, permette di usare un farmaco ancora in sperimentazione al di fuori degli studi clinici. Spetta a pazienti con malattie gravi o rare o in pericolo di vita, quando secondo il medico non ci sono altre valide alternative e il paziente non può essere incluso in una sperimentazione, oppure per proseguire una cura che ha dato beneficio in uno studio concluso.
Il percorso, secondo le indicazioni dell’AIFA, è questo:
- Il medico fa la richiesta e si assume la responsabilità del trattamento secondo un protocollo.
- L’azienda produttrice conferma per iscritto la disponibilità a fornire il farmaco gratuitamente.
- Il comitato etico del centro clinico esprime parere favorevole.
- Il paziente firma il consenso informato dopo aver ricevuto la documentazione.
Terapie non disponibili in Italia: quali altre strade ci sono?
Quando una terapia innovativa non è accessibile con i canali descritti, si possono valutare la partecipazione a una sperimentazione clinica, l’importazione di un farmaco autorizzato in un altro Paese secondo le regole ministeriali, oppure le cure in un altro Stato dell’Unione europea con rimborso del Servizio sanitario. Ogni strada ha requisiti propri e passa dal medico curante.
Il diritto alla salute non comprende il diritto a ottenere qualsiasi terapia: servono basi scientifiche documentate. Se un farmaco usato off-label provoca effetti avversi, le responsabilità vanno distinte tra chi lo ha prescritto e chi lo ha prodotto: i temi sono trattati negli articoli sul farmaco difettoso e sugli errori nella terapia farmacologica.
Cosa fare se la terapia viene negata?
Il primo passo è chiedere una risposta scritta e motivata alla struttura o all’ASP, insieme alla documentazione clinica e alla relazione del medico che propone la terapia. Spesso il diniego dipende da questioni procedurali, come l’assenza del farmaco dall’elenco della legge 648/1996 o dal prontuario regionale, che si possono affrontare con una nuova richiesta corredata dalla letteratura scientifica.
Nei casi urgenti, quando il ritardo può compromettere la salute e ci sono dati scientifici a sostegno, si può valutare un provvedimento d’urgenza davanti al giudice. L’esito dipende dal caso concreto e dalle prove mediche disponibili: serve una valutazione attenta prima di agire.
Domande frequenti
Serve un consenso scritto per un farmaco off-label?
La legge richiede informazione e consenso del paziente; la forma scritta è quella che tutela meglio entrambe le parti. Il consenso va inserito nella cartella clinica o conservato dal medico.
Il medico di famiglia può prescrivere un off-label a carico del Servizio sanitario?
Solo se il farmaco e l’indicazione sono inseriti nell’elenco della legge 648/1996 o rientrano in altri canali previsti. In caso contrario la prescrizione è possibile, ma il costo resta al paziente.
Un farmaco approvato negli Stati Uniti si può avere in Italia?
Le strade sono l’inserimento nell’elenco della legge 648/1996, l’uso compassionevole se il farmaco è ancora in sperimentazione o l’importazione secondo le regole ministeriali. Il percorso va avviato dal medico curante.
Se una terapia ritenuta necessaria dal tuo medico è stata negata, lo studio può esaminare la documentazione e valutare le strade percorribili. Riceve a Palermo e a Mussomeli: i recapiti sono nella pagina sedi e contatti.
